【佳學基因檢測】美國初創(chuàng)公司重燃“人胚胎基因編輯”爭議
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2018 年，中國科學家賀建奎宣布利用 CRISPR 技術編輯人類胚胎并誕下全球首例基因編輯嬰兒，引發(fā)全球震動?？茖W界普遍認為該技術當時尚不成熟，存在安全風險，且可能涉及“基因增強”行為。隨后，賀建奎被以“非法行醫(yī)”罪名判處三年監(jiān)禁。
如今，一家總部位于紐約的新創(chuàng)公司——Manhattan Genomics（曼哈頓基因組）正試圖重新推動人胚胎基因編輯的討論。公司宣稱目標是通過在胚胎階段修復有害突變，從根源上消除遺傳疾病，減少人類痛苦。
多名科學家加入：聚焦疾病糾正而非“增強”
Manhattan Genomics 公布了一批“科學貢獻者”，包括知名試管嬰兒（IVF）專家、一名前“復活滅絕物種”公司 Colossal Biosciences 的數(shù)據(jù)科學家，以及來自美國知名靈長類研究中心的生殖生物學家。一名曾研發(fā)“三人胚胎”技術（利用三方 DNA 生成胚胎）的科學家亦為其提供咨詢。
公司聯(lián)合創(chuàng)始人 Cathy Tie（鄭潔）表示，她希望推動社會接受“人胚胎基因編輯”的正當醫(yī)學用途。“我們關注的是疾病矯正，而不是特性增強。”她強調，新的公司希望以公開透明的方式運作。
Tie 曾聯(lián)合創(chuàng)立另一家基因編輯公司，旨在通過胚胎編輯創(chuàng)造特殊外觀的寵物，但她已不再參與該項目。
關注單基因疾?。簭男∈蟮胶镒釉俚饺祟?/h2>
目前，Manhattan Genomics 尚未透露首批靶向的具體基因，但表示將優(yōu)先研究那些已知與嚴重疾病高度相關、且易于操作的單基因突變，例如亨廷頓舞蹈癥、囊性纖維化與鐮刀型細胞貧血等。
自 2018 年以來，CRISPR 已發(fā)展出更精確的編輯方式。公司計劃對多種新型編輯技術進行安全性和有效性評估。研究將從小鼠開始，然后逐步推進至靈長類動物。人類臨床試驗仍預計需要多年準備，并面臨美國法規(guī)限制——美國國會目前禁止 FDA 審理任何涉及“用于孕育的基因編輯胚胎”的臨床申請。
科學界的謹慎樂觀
參與公司顧問工作的 IVF 醫(yī)生 Norbert Gleicher 表示，若技術成熟，基因編輯可能優(yōu)先用于一些無法獲得健康胚胎的試管嬰兒患者，尤其是高齡患者：“在特定且經(jīng)過嚴格挑選的醫(yī)學指征下，我認為未來是可行的。”
公司另一位聯(lián)合創(chuàng)始人、前 Colossal Biosciences 生物科學負責人 Eriona Hysolli 以及來自俄勒岡健康與科學大學的靈長類研究專家也將參與胚胎學研究。
Tie 表示，公司發(fā)布基因工程師職位后的 24 小時內，就收到了超過 150 份來自專業(yè)人士的申請，她認為這是科學界對胚胎編輯興趣上升的跡象。
道德爭議仍在繼續(xù)
人類胚胎編輯的可遺傳性意味著所有改動都將傳遞給未來世代，這讓其在醫(yī)學潛力之外，也伴隨巨大倫理爭議。除了“脫靶效應”會帶來癌癥等風險外，公眾更擔心技術可能被濫用于“定制嬰兒”。
Manhattan Genomics 聘請了倫理學顧問，并強調項目聚焦醫(yī)療需求，但科學界認為，要獲得社會信任，透明度、安全性與嚴格監(jiān)管將是關鍵。
外文出處：https://www.wired.com/story/startup-edit-human-embryos-manhattan-genomics-cathy-tie/
